A Agência de Regulação de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) tem hoje, 7 Maio 2026, aprovado donidalorsen (Dawnzera) para uso em pacientes 12 anos e mais com angioedema hereditário (HAE) para prevenir ataques de angioedema. O angioedema hereditário (HAE) é uma condição herdada caracterizada por uma deficiência ou disfunção da proteína inibidora C1. Isso pode levar a inchaço em torno do corpo e dores de estômago. Estes ataques podem ameaçar a vida quando o inchaço ao redor da garganta pressiona contra as vias aéreas. O Donidalorsen atua inibindo a produção de kallikreína plasmática, reduzindo assim os níveis de bradikinina na corrente sanguínea. Isto ajuda a prevenir os sintomas associados ao angioedema hereditário (HAE). O Donidalorsen é administrado como uma injeção de uma caneta pré- cheia sob a pele.
Num estudo principal, o donidalorsen reduziu significativamente o número de ataques em pessoas com angioedema hereditário em comparação com o placebo. O estudo principal envolveu pacientes 91 de 12 anos de idade com angioedema hereditário. Os pacientes receberam donidalorsen ou todas as semanas 4 ou todas as semanas 8, ou placebo. Após as semanas do 24, o número médio de ataques por mês foi em torno do 0.4 em pacientes que receberam donidalorsen todas as semanas do 4 e em torno do ataque do 1 para aqueles que receberam Dawnzera todas as semanas do 8. Isto foi menor em comparação com o 2.3 em relação aos que receberam placebo. O Donidalorsen também mostrou melhorar a qualidade de vida dos pacientes, com base num questionário validado que avalia como os sintomas afetam a vida diária.
Julian Beach, Diretor Executivo da MHRA, Qualidade da Saúde e Acesso, disse. Esta aprovação fornece uma nova opção de tratamento para os pacientes com idade igual ou superior a 12 que vivem com angioedema hereditário, uma condição herdada que pode causar ataques de inchaço recorrentes e impacto significativo na vida diária. Como com todos os medicamentos, continuaremos monitorando de perto a segurança e eficácia do donidalorsen, uma vez que ele é usado mais amplamente. Os efeitos secundários mais comuns com o Dawnzera (que podem afetar mais do que 1 nas pessoas do 10) são:
Reações onde a injeção é dada. Os sintomas podem incluir vermelhidão, alteração na cor da pele, dor, comichão, endurecimento, hematoma (sangue sob a pele no local da injeção), hematomas, escalada da pele, reação alérgica ou inchaço. Testes de sangue mostrando alterações no fígado. Para a lista completa de todos os efeitos secundários relatados com este medicamento, consulte a Seção 4 do PIL ou o RCM disponível no site do MHRA.
A aprovação foi concedida no 07//2026 para o Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V. Este produto foi enviado e aprovado através do Procedimento Internacional de Reconhecimento (IRP). Mais informações podem ser encontradas no Resumo das Características do Produto e Folhetos de Informação do Paciente, que serão publicados no site de Produtos MHRA dentro do 7 dias de aprovação.
A Agência de Regulação de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) é responsável pela regulação de todos os medicamentos e dispositivos médicos no Reino Unido, garantindo que eles funcionam e são aceitávelmente seguros. Todo o nosso trabalho é apoiado por julgamentos robustos e baseados em fatos para garantir que os benefícios justifiquem quaisquer riscos. O MHRA é uma agência executiva do Departamento de Saúde e Assistência Social. Para informações sobre mídia, entre em contato com newscentre@mhra.gov.Reino Unido ou ligue para 020 3080 7651.
